٣ أغسطس ٢٠١٧
Scientists edit human embryos to safely remove disease for the first time – here’s how they did it
نشر علماء في الولايات المتحدة ورقة تبين أنهم نجحوا في تحرير (تعديل) الأجنة البشرية ( وراثياً) لتصحيح الطفرة التي تسبب حالة امراض القلب الوراثية. والنتائج ذات أهمية كبيرة لأنها تظهر للمرة الأولى أن التكنولوجيا يمكن أن تستخدم يوماً ما بأمان لإزالة العديد من الأمراض المدمرة.
ولكن كم تجعلنا هذه الدراسة الجديدة قريبين من علاج الأمراض الوراثية فعلا؟ وكم ينبغي لنا أن نكون قلقين حول اللوازم الأخلاقية لهذه التكنولوجيا؟
 |
| جنين بشري ب ٨ خلايا لتلقيح الأنابيب |
فقد نقلت أداة تحرير الجينوم المستخدمة، CRISPR-Cas9، مجال علم الأحياء. وفي الوقت القصير منذ اكتشافها انجزت . وقد تجاوزت CRISPR ( التكرارات العنقودية المتناوبة منتظمة التباعد) كل الجهود السابقة لهندسة الخلايا وتغيير الجينوم في جزء قصير من الوقت والتكلفة.
هذه التقنية، التي تعمل كالمقص الجزيئي لقص ولصق الحمض النووي، هو نظام دفاع طبيعي تستخدمه البكتيريا لعلاج الالتهابات الضارة. هذا النظام لديه القدرة على التعرف على DNA الفيروس الغازي، وقصه ودمج تسلسل القطع في الجينوم الخاصة بها - مما يسمح للبكتيريا بجعل نفسها في مأمن من التهاب الفيروسات في المستقبل بحمض نووي مماثل. و القدرة على التعرف وقص الحمض النووي هذه استطاع العلماء استخدامها لاستهداف وتحرير مناطق الحمض النووي المحددة.
عندما تُطبق هذه التكنولوجيا على "الخلايا الجرثومية" - الحيوانات المنوية والبويضات - أو الأجنة، فإنها تغير خط الخلايا الجرثومية germline (تعريف من خارج النص: سلسلة من الخلايا الجرثومية ، كلٌ منها تطَور او تحدَّر من خلايا سابقة في نفس السلسلة - التناسل الجرثومي المتوالي ) . ويعني ذلك أن أي تعديلات قد تكون دائمة حيث تنتقل إلى الأجيال المقبلة. وهذا يجعلها أكثر تعقيدا من الناحية الأخلاقية، ولكن هناك لوائح صارمة حول تحرير الخط الجرثومي للجينوم البشري ، وهو في الغالب غير قانوني. حصلت المملكة المتحدة على ترخيص في عام ٢٠١٦ لإجراء CRISPR (التكرارات العنقودية المتناوبة منتظمة التباعد) على الأجنة البشرية لإجراء ابحاث في التطور المبكر. ولكن الأجنة المحررة ( المعدلة وراثياً) لا يُسمح بزرعها في الرحم حتى تتطور إلى جنين في أي بلد.
وأصبح تحرير خط التناسل الجرثومي للجينوم تحت دائرة الضوء العالمية عندما أعلن العلماء الصينيون في عام ٢٠١٥ أنهم استخدموا CRISPR لتحرير الأجنة البشرية غير القابلة للبقاء - الخلايا التي لا يمكن أن تؤدي إلى ولادة حية . فعلوا ذلك لتعديل الجين المسؤول عن اضطراب الدم β ثلاسيميا (β-thalassaemia) . على الرغم من أنه تم تحقيق بعض النجاح، فقد تلقى الكثير من الانتقادات بسبب الاستخدام المبكر لهذه التكنولوجيا في الأجنة البشرية. وأظهرت النتائج وجود عدد كبير من الطفرات التي يحتمل أن تكون خطرة، طفرات خارج الهدف التي استحدث في هذه الطريقة.
نتائج مثيرة للإعجاب
الدراسة الجديدة، التي نشرت في مجلة نتشر Nature، مختلفة لأنها تتعامل مع الأجنة البشرية القابلة للحياة ويظهر أن تحرير الجينوم يمكن أن يُنفذ بأمان - دون استحداث طفرات ضارة. استخدم الفريق CRISPR لتصحيح طفرة في الجين MYBPC3، وهو ما يمثل حوالي ٤٠٪ من مرض عضلة القلب الضخامي. وهو المرض المهيمن، لذلك يحتاج الفرد المصاب فقط الى نسخة واحدة غير طبيعية من الجين لكي يصاب.
استخدم الباحثون الحيوانات المنوية من مريض يحمل نسخة واحدة من طفرات MYBPC3 لإستحداث ٥٤ من الأجنة. قاموا بتحريرها باستخدام تقنية CRISPR-Cas9 لتصحيح الطفرة. وبدون تحرير الجينوم، فإن حوالي ٥٠٪ من الأجنة يحمل جين المرضى الطبيعي و ٥٠٪ من شأنه أن يحمل جين الشخص غير الطبيعي.
بعد تحرير الجينوم، سيكون الهدف من ذلك هو أن تكون ١٠٠٪ من الأجنة طبيعية. في الجولة الأولى من التجارب، وجدوا أن 66.7٪ من الأجنة - ٣٦ من أصل ٥٤ - كانت طبيعية بعد أن تم حقنها بال CRISPR. ومن بين الأجنة ال ١٨ المتبقية، ظلت خمسة أجنة دون تغيير، مما يشير إلى أن التحرير لم ينجح. لم يتم تحرير سوى جزءٍٍ من الخلايا في ١٣ من الأجنة.
ويتأثر مستوى الكفاءة بنوع آلات ال CRISPR المستخدمة، وبشكل حاسم، التوقيت الذي يتم فيه وضعه في الجنين. ولذلك حاول الباحثون أيضا حقن الحيوانات المنوية مع مركب CRISPR-Cas9 في البويضة في نفس الوقت، مما أدى إلى نتائج أولية واعدة. وقد تم ذلك ل ٧٥ من بويضات إنسان ناضجة متبرع بها باستخدام تقنية IVF الشائعة تسمى حقن الحيوانات المنوية الهيولية الداخليةintracytoplasmic . هذه المرة، بشكل لافت، كان 72.4٪ من الأجنة طبيعية نتيجة لذلك. خفضت الطريقة أيضا عدد الأجنة التي تحتوي على خليط من الخلايا المعدلة وغير المعدلة (وتسمى هذه الأجنة بالفسيفساء).
وأخيراً، حقن الفريق ٢٢ من الأجنة الأخرى التي نُميت في الكيسة الأريمية - مرحلة لاحقة من تطور الجنين. تم عمل تسلسل لهذه ووجد الباحثون أن التعديل قد عمل بالفعل. الأهم من ذلك، أن مستوى الطفرات خارج الهدف كان منخفضاً.
عالم جديد شجاع؟
فهل يعني ذلك أن لدينا أخيراً علاجاً للأمراض المنهكة؟ من المهم أن نتذكر أن الدراسة لم تحقق نسبة نجاح ١٠٠٪. حتى الباحثون أنفسهم يؤكدون أن هناك حاجة إلى المزيد من البحوث من أجل فهم كامل للإمكانات والقيود المُحتملة لهذه التقنية.
في رأينا، انه من غير المحتمل أن يتم استخدام تقنية تحرير الجينوم لمعالجة معظم حالات الامراض الوراثية في وقت قريب. وما زلنا غير قادرين على التأكد من تطور الطفل مع جينوم معدل وراثيا على مدى الحياة ، لذلك يبدو من غير المحتمل أن يستطيع الأزواج الذين يحملون مرضاً وراثياً من التحرير الجيني بدلا من إجراء الاختبارات المتاحة بالفعل كالتشخيص الوراثي قبل الولادة - حيث يتم فحص الأجنة أو الجنين عن أخطاء وراثية.
كثير من الناس يشعرون بالقلق حول اين يجب رسم الخط بين تغيير وتحسين الأجنة البشرية. إذا كان هناك خطر في أن الشخص سيكون ذا قامة قصيرة بسبب هرمون نمو غير طبيعي ، فهل سيحعله تحرير الجينوم ذا قامة أطول اذا اخذ العلاج أو التعزيز في الاعتبار؟ فمن السهل أن نرى كيف يمكن أن يكون الخط غير واضح.
وتناقش معظم البلدان الأهمية السريرية والأخلاقية والاجتماعية للقدرة على تعديل الأجنة البشرية وراثيا. قد يكون بعض البلدان لا تسمح أبداً بتحرير الخط الجرثومي للجينوم بسبب المخاوف المعنوية والأخلاقية. وحتى لو تم تغيير القانون في المملكة المتحدة بالسماح بتحرير الجينوم، فإنه سيتم تنظيمه بشكل كبير من قبل هيئة الإخصاب البشري وعلوم الأجنة (الإيميونولوجي) لضمان أنها تستخدم فقط لأسباب طبية.
وهذا لا يعني أنه ينبغي ألا يكون لدينا نقاش عام حول لوازمها الأخلاقية - من الأهمية بمكان أن ان نقوم بذلك . ولكن من المهم أن نتذكر ان نحتفل بالتقدم المدهش في هذا المجال من البحث، والذي يمكن أن يساعد يوماً ما للقضاء على العديد من الأمراض المدمرة، قبل أن نقفز إلى استنتاجات حول العالم الجديد الشجاع.
ليست هناك تعليقات:
إرسال تعليق